नैनो टेक्नोलॉजी अंधेपन के लिए जीन थेरेपी में सुधार कर सकती है

वैज्ञानिकों ने एक लिपिड नैनोकण विकसित किया है जो रेटिना को एमआरएनए पहुंचा सकता है, जिससे आंख के लिए अतिरिक्त जीन थेरेपी विकसित करने की संभावना होती है।

एक लिपिड नैनोपार्टिकल को चूहों और प्राइमेट्स में एक अध्ययन में दिखाया गया है जो आंखों में फोटोरिसेप्टर्स तक पहुंचता है और रेटिना को एमआरएनए सफलतापूर्वक वितरित करता है। प्रकाशित के भीतर वैज्ञानिक प्रगति. ओरेगन हेल्थ एंड साइंस यूनिवर्सिटी और ओरेगन स्टेट यूनिवर्सिटी के शोधकर्ताओं ने मैसेंजर रिबोन्यूक्लिक एसिड, या एमआरएनए स्ट्रैंड्स को आंखों में पहुंचाने के लिए लिपिड नैनोकणों का उपयोग करके एक दृष्टिकोण विकसित किया है।

यह शोध आंखों की बीमारी के इलाज के लिए अतिरिक्त जीन थेरेपी के विकास का द्वार खोलता है। लिपिड नैनोकणों का उपयोग एमआरएनए के साथ किया जा सकता है जो अंधापन पैदा करने वाले जीन को सही करने के लिए प्रोटीन बनाता है।

ओएचएसयू स्कूल ऑफ मेडिसिन में नेत्र विज्ञान के सहायक प्रोफेसर और पीएचडी, अध्ययन लेखक रेनी रयाल ने कहा, “250 से अधिक अनुवांशिक उत्परिवर्तनों को विरासत में मिली रेटिनल बीमारियों से जोड़ा गया है, लेकिन केवल एक के पास अनुमोदित जीन थेरेपी है।” ओएचएसयू केसी आई इंस्टीट्यूट। प्रेस विज्ञप्ति. “जीन थेरेपी के लिए उपयोग की जाने वाली तकनीकों में सुधार अंधापन को रोकने के लिए अतिरिक्त उपचार विकल्प प्रदान कर सकता है। हमारे अध्ययन के निष्कर्ष बताते हैं कि लिपिड नैनोपार्टिकल्स हमें ऐसा करने में मदद कर सकते हैं।”

Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl), जिसे वंशानुगत दृष्टिहीनता वाले बाल चिकित्सा और वयस्क रोगियों के उपचार के लिए दिसंबर 2017 में FDA द्वारा अनुमोदित किया गया था, नेत्र रोग के उपचार के लिए स्वीकृत एकमात्र जीन थेरेपी है। स्पार्क थेरेप्यूटिक्स द्वारा विकसित, Luxturna एडिनो-एसोसिएटेड वायरस (AAV) के एक संशोधित संस्करण का उपयोग करता है ताकि बायेलिक RPE65 जीन को डिलीवर किया जा सके।

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लेकिन एएवी वैक्टर छोटे होते हैं और केवल डीएनए ही दे सकते हैं। लिपिड नैनोकणों में प्रतिबंध की समान डिग्री नहीं होती है और इसका उपयोग mRNA देने के लिए किया जा सकता है, जो ऑफ-टारगेट प्रभावों को रोकता है।

गौरव साहे, OSU कॉलेज ऑफ़ फ़ार्मेसी में एक एसोसिएट प्रोफेसर, जो OHSU केसी आई इंस्टीट्यूट में एक संयुक्त शोध नियुक्ति रखते हैं, और एक अन्य अध्ययन लेखक ने कहा कि उन्होंने जो पेप्टाइड mRNA बनाया है, वह यह सुनिश्चित करता है कि फोटोरिसेप्टर कोशिकाओं तक सटीक रूप से पहुँचाए जाएँ। अब तक लिपिड नैनोकणों को लक्षित नहीं किया जा सका है।

इस अध्ययन में, रायल्स, साहे और उनके सहयोगियों ने दिखाया कि पेप्टाइड-एनकैप्सुलेटेड लिपिड नैनोकणों के खोल को रेटिना में फोटोरिसेप्टर कोशिकाओं की ओर निर्देशित किया जा सकता है। अवधारणा के प्रमाण को साबित करने के लिए, शोधकर्ताओं ने हरी फ्लोरोसेंट प्रोटीन बनाने के निर्देशों के साथ mRNA जोड़ा। इसे चूहों और अमानवीय प्राइमेट्स की आंखों में इंजेक्ट करने के बाद, जानवरों के रेटिनल ऊतक हरे रंग में चमकने लगे, यह दर्शाता है कि लिपिड नैनोपार्टिकल्स फोटोरिसेप्टर्स तक पहुंच गए।

नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ हेल्थ के नेशनल आई इंस्टीट्यूट से $ 3.1 मिलियन अनुदान के साथ, शोधकर्ता एमआरएनए के साथ एक इलाज विकसित करने के लिए काम कर रहे हैं जिसमें जीन-संपादन अणुओं के लिए कोड होता है।

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